V posledních letech došlo k několika významným objevům biologických systémů zodpovídajících v organismech za různé úpravy genů. Mezi poslední patří objev bakteriálního systému CRISPR-Cas9, umožňujícího štěpení DNA o konkrétní sekvenci. Potenciální využití takového nástroje jak v základním výzkumu, tak v medicíne medicíny je obrovské – pro jeho plný rozvoj je ale potřeba ještě překonat několik překážek.

Pracovní listy na téma Jak postupovat při léčbě geneticky podmíněné choroby najdete v příloze pod galerií obrázků.

Pěkná videa popisující funkci CRISPR-Cas volně přístupná na you tube
https://www.youtube.com/watch?v=2pp17E4E-O8

Citovaná a doporučená literatura:
CHEN, Xiaoyu; GONÇALVES, Manuel AFV. Engineered viruses as genome editing devices. Molecular Therapy, 2016, 24.3: 447-457.
GARCÍA-TUÑÓN, Ignacio, et al. The CRISPR/Cas9 system efficiently reverts the tumorigenic ability of BCR/ABL in vitro and in a xenograft model of chronic myeloid leukemia. Oncotarget, 2017, 5.
JINEK, Martin, et al. A programmable dual-RNA–guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science, 2012, 337.6096: 816-821.
CHARPENTIER, Emmanuelle; DOUDNA, Jennifer A. Biotechnology: Rewriting a genome. Nature, 2013, 495.7439: 50-51.
HOHMANN, Stefan. Editor’s comment on ‘CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human zygotes using Cas9 protein’. Molecular Genetics and Genomics 2017. doi:10.1007/s00438-017-1300-x
LIANG, Puping, et al. CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human tripronuclear zygotes. Protein & cell, 2015, 6.5: 363-372.
LIAO, Hsin-Kai, et al. Use of the CRISPR/Cas9 system as an intracellular defense against HIV-1 infection in human cells. Nature communications, 2015, 6.
LIN, Lin, et al. Fusion of SpCas9 to E. coli Rec A protein enhances CRISPR-Cas9 mediated gene knockout in mammalian cells. Journal of Biotechnology, 2017, 247: 42-49.
SCHULTHEIS, Beate, et al. First-in-human phase I study of the liposomal RNA interference therapeutic Atu027 in patients with advanced solid tumors. Journal of Clinical Oncology, 2014, 32.36: 4141-4148.
TANG, Lichun, et al. CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human zygotes using Cas9 protein. Molecular Genetics and Genomics, 2017, 1-9.
WANG, Gang, et al. CRISPR-Cas9 can inhibit HIV-1 replication but NHEJ repair facilitates virus escape. Molecular Therapy, 2016.
WU, Jun, et al. Interspecies chimerism with mammalian pluripotent stem cells. Cell, 2017, 168.3: 473-486. e15.

The last few decades have brought new re­volutionary findings in biological systems that are responsible for the manipulation of gene expression in living organisms. The last one became the elucidation of the bacterial CRISPR-Cas9 function. Originally, this bacterial system is able to cleave DNA according to its specific sequence. The gene editing machinery has a large application potential in the field of basic science and in biomedicine, as well. However, there are still several obstacles to overcome.